લંડન, 18 નવેમ્બર (NEWS4). બ્રિટને જનીન-સંપાદન સાધન CRISPR નો ઉપયોગ કરીને રક્ત વિકૃતિઓ સિકલ-સેલ અને થેલેસેમિયાની સારવાર માટે વિશ્વની પ્રથમ જનીન ઉપચારને મંજૂરી આપી છે, જેણે તેના શોધકોને 2020 માં નોબેલ પુરસ્કાર મેળવ્યો હતો.
અત્યાર સુધી, અસ્થિ મજ્જા પ્રત્યારોપણ એ એકમાત્ર કાયમી સારવારનો વિકલ્પ હતો.
યુકેની મેડિસિન્સ એન્ડ હેલ્થકેર પ્રોડક્ટ્સ રેગ્યુલેટરી એજન્સી (MHRA) એ સિકલ સેલ ડિસીઝ અને ટ્રાન્સફ્યુઝન બીટા-થેલેસેમિયાવાળા 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓ માટે કેસગેવી નામની નવી સારવારને અધિકૃત કરી છે.
સિકલ સેલ ડિસીઝ અને બીટા-થેલેસેમિયા એ બંને આનુવંશિક સ્થિતિઓ છે જે હિમોગ્લોબિન માટેના જનીનોમાં ભૂલોને કારણે થાય છે, જેનો ઉપયોગ લાલ રક્ત કોશિકાઓ શરીરની આસપાસ ઓક્સિજન વહન કરવા માટે કરે છે.
કેસગેવી દર્દીના અસ્થિમજ્જાના સ્ટેમ કોશિકાઓમાં ખામીયુક્ત જનીનોને સંપાદિત કરીને કામ કરવા માટે રચાયેલ છે જેથી શરીર કાર્યાત્મક હિમોગ્લોબિન ઉત્પન્ન કરી શકે.
આ કરવા માટે, સ્ટેમ કોશિકાઓને અસ્થિ મજ્જામાંથી બહાર કાઢવામાં આવે છે, પ્રયોગશાળામાં સંપાદિત કરવામાં આવે છે અને પછી દર્દીમાં પાછું દાખલ કરવામાં આવે છે, જેના પછી પરિણામો જીવનભર રહેવાની સંભાવના છે.
સિકલ સેલ રોગ ધરાવતા લોકોમાં, આનુવંશિક ભૂલ ખૂબ જ ગંભીર પીડા, ચેપ અને એનિમિયાનું કારણ બની શકે છે (જે તમારા શરીર માટે ઓક્સિજન વહન કરવું મુશ્કેલ બનાવે છે). બીટા-થેલેસેમિયાના દર્દીઓમાં, તે ગંભીર એનિમિયાનું કારણ બની શકે છે. દર 3 થી 5 અઠવાડિયે દર્દીઓને વારંવાર લોહી ચડાવવું અને ઇન્જેક્શન અને દવાઓની જરૂર પડે છે.
MHRA ખાતે હેલ્થકેર ક્વોલિટી એન્ડ એક્સેસના વચગાળાના એક્ઝિક્યુટિવ ડિરેક્ટર જુલિયન બીચે એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું કે, “સિકલ સેલ ડિસીઝ અને બીટા-થેલેસેમિયા બંને પીડાદાયક, જીવનભરની સ્થિતિ છે, જે કેટલાક કિસ્સાઓમાં જીવલેણ બની શકે છે.”
સિકલ સેલ રોગ માટે કેસગેવીની મંજૂરી 29 દર્દીઓના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પર આધારિત હતી, જેમાંથી 28 (97 ટકા) સારવાર પછી ઓછામાં ઓછા 12 મહિના સુધી ગંભીર પીડા કટોકટીમાંથી મુક્ત હતા.
બીટા-થેલેસેમિયા માટે ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં, 42 માંથી 39 દર્દીઓ (93 ટકા) ને સારવાર પછી ઓછામાં ઓછા 12 મહિના સુધી લાલ રક્ત કોશિકા ટ્રાન્સફ્યુઝનની જરૂર નહોતી. બાકીના ત્રણે લાલ રક્તકણોની તબદીલીની જરૂરિયાત 70 ટકાથી વધુ ઘટાડી.
સારવારની આડઅસર ઓટોલોગસ સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટ સાથે સંકળાયેલી હતી, જેમાં ઉબકા, થાક, તાવ અને ચેપનું જોખમ વધે છે.
MHRA એ જણાવ્યું હતું કે ટ્રાયલ દરમિયાન કોઈ નોંધપાત્ર સલામતી ચિંતાઓ ઓળખવામાં આવી ન હતી, ઉમેર્યું હતું કે સારવારની સલામતીનું વધુ વિશ્લેષણ કરવામાં આવશે.
કેસગેવીનું હાલમાં યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) દ્વારા મૂલ્યાંકન કરવામાં આવી રહ્યું છે અને આગામી મહિને એજન્સીની મંજૂરી મળવાની અપેક્ષા છે.
–NEWS4
PK/ABM
લંડન, 18 નવેમ્બર (NEWS4). બ્રિટને જનીન-સંપાદન સાધન CRISPR નો ઉપયોગ કરીને રક્ત વિકૃતિઓ સિકલ-સેલ અને થેલેસેમિયાની સારવાર માટે વિશ્વની પ્રથમ જનીન ઉપચારને મંજૂરી આપી છે, જેણે તેના શોધકોને 2020 માં નોબેલ પુરસ્કાર મેળવ્યો હતો.
અત્યાર સુધી, અસ્થિ મજ્જા પ્રત્યારોપણ એ એકમાત્ર કાયમી સારવારનો વિકલ્પ હતો.
યુકેની મેડિસિન્સ એન્ડ હેલ્થકેર પ્રોડક્ટ્સ રેગ્યુલેટરી એજન્સી (MHRA) એ સિકલ સેલ ડિસીઝ અને ટ્રાન્સફ્યુઝન બીટા-થેલેસેમિયાવાળા 12 વર્ષ અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓ માટે કેસગેવી નામની નવી સારવારને અધિકૃત કરી છે.
સિકલ સેલ ડિસીઝ અને બીટા-થેલેસેમિયા એ બંને આનુવંશિક સ્થિતિઓ છે જે હિમોગ્લોબિન માટેના જનીનોમાં ભૂલોને કારણે થાય છે, જેનો ઉપયોગ લાલ રક્ત કોશિકાઓ શરીરની આસપાસ ઓક્સિજન વહન કરવા માટે કરે છે.
કેસગેવી દર્દીના અસ્થિમજ્જાના સ્ટેમ કોશિકાઓમાં ખામીયુક્ત જનીનોને સંપાદિત કરીને કામ કરવા માટે રચાયેલ છે જેથી શરીર કાર્યાત્મક હિમોગ્લોબિન ઉત્પન્ન કરી શકે.
આ કરવા માટે, સ્ટેમ કોશિકાઓને અસ્થિ મજ્જામાંથી બહાર કાઢવામાં આવે છે, પ્રયોગશાળામાં સંપાદિત કરવામાં આવે છે અને પછી દર્દીમાં પાછું દાખલ કરવામાં આવે છે, જેના પછી પરિણામો જીવનભર રહેવાની સંભાવના છે.
સિકલ સેલ રોગ ધરાવતા લોકોમાં, આનુવંશિક ભૂલ ખૂબ જ ગંભીર પીડા, ચેપ અને એનિમિયાનું કારણ બની શકે છે (જે તમારા શરીર માટે ઓક્સિજન વહન કરવું મુશ્કેલ બનાવે છે). બીટા-થેલેસેમિયાના દર્દીઓમાં, તે ગંભીર એનિમિયાનું કારણ બની શકે છે. દર 3 થી 5 અઠવાડિયે દર્દીઓને વારંવાર લોહી ચડાવવું અને ઇન્જેક્શન અને દવાઓની જરૂર પડે છે.
MHRA ખાતે હેલ્થકેર ક્વોલિટી એન્ડ એક્સેસના વચગાળાના એક્ઝિક્યુટિવ ડિરેક્ટર જુલિયન બીચે એક નિવેદનમાં જણાવ્યું હતું કે, “સિકલ સેલ ડિસીઝ અને બીટા-થેલેસેમિયા બંને પીડાદાયક, જીવનભરની સ્થિતિ છે, જે કેટલાક કિસ્સાઓમાં જીવલેણ બની શકે છે.”
સિકલ સેલ રોગ માટે કેસગેવીની મંજૂરી 29 દર્દીઓના ક્લિનિકલ ટ્રાયલ પર આધારિત હતી, જેમાંથી 28 (97 ટકા) સારવાર પછી ઓછામાં ઓછા 12 મહિના સુધી ગંભીર પીડા કટોકટીમાંથી મુક્ત હતા.
બીટા-થેલેસેમિયા માટે ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં, 42 માંથી 39 દર્દીઓ (93 ટકા) ને સારવાર પછી ઓછામાં ઓછા 12 મહિના સુધી લાલ રક્ત કોશિકા ટ્રાન્સફ્યુઝનની જરૂર નહોતી. બાકીના ત્રણે લાલ રક્તકણોની તબદીલીની જરૂરિયાત 70 ટકાથી વધુ ઘટાડી.
સારવારની આડઅસર ઓટોલોગસ સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટ સાથે સંકળાયેલી હતી, જેમાં ઉબકા, થાક, તાવ અને ચેપનું જોખમ વધે છે.
MHRA એ જણાવ્યું હતું કે ટ્રાયલ દરમિયાન કોઈ નોંધપાત્ર સલામતી ચિંતાઓ ઓળખવામાં આવી ન હતી, ઉમેર્યું હતું કે સારવારની સલામતીનું વધુ વિશ્લેષણ કરવામાં આવશે.
કેસગેવીનું હાલમાં યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (FDA) દ્વારા મૂલ્યાંકન કરવામાં આવી રહ્યું છે અને આગામી મહિને એજન્સીની મંજૂરી મળવાની અપેક્ષા છે.
–NEWS4
PK/ABM