સિકલ સેલ રોગના દર્દીઓ માટે 2023 મહત્વનું વર્ષ હતું. CRISPR પહેલાં, આજીવન રોગની એકમાત્ર સારવાર અસ્થિ મજ્જા ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન હતી, જે અત્યંત જોખમી અને ખર્ચાળ છે. આ મહિને, FDA એ 12 અને તેથી વધુ ઉંમરના દર્દીઓમાં સિકલ સેલ રોગની સારવાર માટે વર્ટુક્સની “Casgevi”, CRISPR-આધારિત થેરાપીને મંજૂરી આપી હતી. સીમાચિહ્નરૂપ મંજૂરીએ થેરાપ્યુટિકને સામાન્ય બજાર સુધી પહોંચવા માટે પ્રથમ આનુવંશિક રીતે સંપાદિત ઉપચાર બનાવ્યો.
CasGevi, જેને બીટા થેલેસેમિયા નામના અન્ય બ્લડ ડિસઓર્ડર માટે યુકેમાં નિયમનકારો પાસેથી લીલી ઝંડી પણ મળી હતી, તે દર્દીને આનુવંશિક રીતે સંશોધિત સ્ટેમ સેલના સિંગલ-ઇન્ફ્યુઝનનું સંચાલન કરીને કામ કરે છે. કેસગેવી લેતા ક્લિનિકલ અભ્યાસના સહભાગીઓએ સિકલ સેલ રોગ સાથે સંકળાયેલા લક્ષણોમાંથી એક વર્ષ સુધીની સ્વતંત્રતાનો અનુભવ કર્યો, જેમ કે વાસણોમાંથી રક્તના પ્રવાહને અવરોધિત થવાને કારણે થતા ભારે પીડાના સામયિક એપિસોડ.
CRISPR, જે માનવના DNA સ્ટ્રૅન્ડના ચોક્કસ પ્રદેશોને સંશોધિત કરે છે, તેને એક સમયે દૂરગામી વૈજ્ઞાનિક શોધ માનવામાં આવતી હતી. 2016 માં ચીનમાં ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં CRISPR નો ઉપયોગ કરીને માનવ કોષોને પ્રથમ વખત સંશોધિત કરવામાં આવ્યા હતા. એક દાયકા કરતાં પણ ઓછા સમય પછી, આ સીમાચિહ્નરૂપ મંજૂરીઓએ અન્ય CRISPR-આધારિત ઉપચારો કે જે HIV, કેન્સર અને હાઈ બ્લડ પ્રેશર જેવી બાબતોની સારવાર કરી શકે છે તેના માટે નિયમનકારો દ્વારા ભાવિ મંજૂરી માટેનો તબક્કો નક્કી કર્યો છે. લોહિનુ દબાણ. “જીન થેરાપી વધુ લક્ષિત અને અસરકારક સારવાર આપવાનું વચન ધરાવે છે,” નિકોલ વર્ડન, એફડીએના સેન્ટર ફોર બાયોલોજિક્સ ઈવેલ્યુએશન એન્ડ રિસર્ચમાં ઓફિસ ઓફ થેરાપ્યુટિક પ્રોડક્ટ્સના ડિરેક્ટર, તાજેતરની અખબારી યાદીમાં જણાવ્યું હતું.
CRISPR-આધારિત જનીન સંપાદનને ઘણા રોગોની સારવાર તરીકે ડિઝાઇન કરી શકાય છે. એક વૈજ્ઞાનિક ચોક્કસ જનીનોને લક્ષ્યાંકિત કરીને અથવા નવી સેલ થેરાપીને એન્જિનિયરિંગ કરીને પરિસ્થિતિઓની સારવાર માટે ડીએનએના ભાગોને દૂર કરી શકે છે, વિક્ષેપિત કરી શકે છે અથવા દાખલ કરી શકે છે. સંપાદન પ્રક્રિયા એક્સ વિવો (શરીરની બહાર) થઈ શકે છે, તે જ રીતે CasGV કરે છે, અથવા વિવોમાં (શરીરની અંદર). CRISPR નો ઉપયોગ કરીને, સિકલ સેલ દર્દીઓના રક્ત સ્ટેમ કોશિકાઓને હેમેટોપોએટીક ટ્રાન્સપ્લાન્ટના ભાગ રૂપે સિંગલ-ડોઝ ઇન્ફ્યુઝન દ્વારા ફરીથી ઇન્ફ્યુઝન કરવામાં આવે તે પહેલાં પ્રયોગશાળામાં સંશોધિત કરવામાં આવે છે.
નેવિલ સંજના, ન્યુયોર્ક જીનોમ સેન્ટરના મુખ્ય ફેકલ્ટી મેમ્બર અને ન્યુયોર્ક યુનિવર્સિટીના બાયોલોજી વિભાગમાં સહયોગી પ્રોફેસર, સંજના લેબ ચલાવે છે, જે ઓટીઝમ અને કેન્સર જેવા જટિલ રોગો માટે જીન થેરાપી વિકસાવે છે. સંજનાએ એન્ગેજેટને કહ્યું, “CRISPR ની ખરેખર મૂળભૂત વિશેષતાઓમાંની એક તેની પ્રોગ્રામેબિલિટી છે.” MIT અને હાર્વર્ડની બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટમાં ઝાંગ લેબમાં કામ કરતી, સંજના કહે છે કે તેણીએ “માર્ગદર્શિકા RNA” ડિઝાઇન કરવામાં મદદ કરી જે વર્ટેક્સની CasGV માટે બ્લુપ્રિન્ટ બની. સંજનાએ જણાવ્યું હતું કે, “કોઈપણ રોગ અથવા આનુવંશિક લક્ષણોને સમજવા માટે CRISPR સ્ક્રીન શક્તિશાળી સાધન બની શકે છે.” અત્યારે, તેમણે કહ્યું કે બાયોમેડિકલ લોકો ખરેખર ગંભીર અંતર્ગત રોગો માટે CRISPR-આધારિત સારવાર લાગુ કરવા પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરે છે.
જ્યારે તે ત્યાં પ્રથમ CRISPR-આધારિત જીન થેરાપી મેળવવા માટે “એક મિસાલ સ્થાપિત કરે છે”, તેનો અર્થ એવો પણ થઈ શકે છે કે નિયમનકારો અને સામાન્ય લોકો આ ક્ષેત્રમાં ભાવિ નવીનતાઓને “ઓછી નવલકથા” ગણશે. કેટી કહે છે. હસન, એક સંશોધક સેન્ટર ફોર જીનેટિક્સ એન્ડ સોસાયટી (CGS) એ એન્ગેજેટને જણાવ્યું હતું. CGS એક જાહેર હિત અને સામાજિક ન્યાય સંસ્થા છે જે સુનિશ્ચિત કરવા પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરે છે કે જનીન સંપાદન વિકસાવવામાં આવે અને સારા માટે વિતરિત કરવામાં આવે. તેનો અર્થ એ નથી કે કારણ કે કોઈને મંજૂરી મળી જાય છે કે તેના પછી આવતી અન્ય તમામ નવીન સારવારોને સમાન ચકાસણી મળશે નહીં, હસને સમજાવ્યું.
હમણાં લાઇવ: મીડિયા હવે થઈ રહેલા સિકલ સેલ રોગની સારવાર માટે પ્રથમ જીન થેરાપીની મંજૂરી પર કૉલ કરે છે!
તેને અહીં સ્ટ્રીમ કરો ➡️ https://t.co/oNR5uwEW44 pic.twitter.com/KlGNsNce5J
– યુએસ એફડીએ (@US_FDA) 8 ડિસેમ્બર 2023
ચિકિત્સાશાસ્ત્ર ઉપરાંત, જનીન સંપાદન રોગોની શોધ અને સમજણ માટે ખૂબ વ્યાપક એપ્લિકેશન ધરાવે છે. વૈજ્ઞાનિકો CRISPR નો ઉપયોગ કેન્સર જેવી વસ્તુઓની ઉત્પત્તિ શોધવા અને સારવાર અને ઉપચાર માટે માર્ગ મોકળો કરવા માટે કરી શકે છે, પરંતુ આટલું જ નથી. સંજનાએ જણાવ્યું હતું કે વાસ્તવિક ક્લિનિકલ પરિણામો ઉત્પન્ન કરવાની વાત આવે ત્યારે વૈજ્ઞાનિકોએ હજુ પણ “ઘણા પ્રાયોગિક સંશોધન” કરવાની જરૂર છે. “જ્યારે આપણે જીનોમમાં ચોક્કસ સાઇટ પર રોગનિવારક પ્રવૃત્તિ પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરીએ છીએ, ત્યારે આપણે ખાતરી કરવાની જરૂર છે કે જીનોમના અન્ય ભાગોમાં કોઈ અનિચ્છનીય પરિણામો નહીં આવે.”
તેમ છતાં, ચિકિત્સાલક્ષી દ્રષ્ટિકોણથી CRISPR ના આકર્ષક વિકાસ પર સ્પોટલાઇટ હંમેશા ચમકશે. હાલમાં, મગજના કેન્સરની સારવાર માટે મુશ્કેલ સારવાર માટે “કેન્સર શ્રેડિંગ” નામની પ્રક્રિયામાં ચોક્કસ કોષોને લક્ષ્ય બનાવવા માટે નવી જનીન સંપાદન પદ્ધતિ વિકસાવવામાં આવી રહી છે. વૈજ્ઞાનિકોએ ટ્યુમર કોષોને શોધવા માટે બેક્ટેરિયાને એન્જિનિયર કરવાનો માર્ગ પણ શોધી કાઢ્યો છે. જોકે, ક્લિનિકલ પ્રેક્ટિસમાં CRISPR નો ઉપયોગ કરવામાં અવરોધો છે કારણ કે “પેશીઓ અને કોષોને લક્ષ્ય બનાવવા માટે સુરક્ષિત ડિલિવરી સિસ્ટમ” ના અભાવે.
“કદાચ એક રોગની સારવાર કરીને, તમે તેમને એક અલગ રોગ આપો છો – ખાસ કરીને જો તમે કેન્સર વિશે વિચારો છો. અમે તેને ગૌણ જીવલેણતા કહીએ છીએ,” સંજનાએ કહ્યું. ચિંતાનું મજબૂત કારણ હોવા છતાં, અન્ય રોગો અથવા કેન્સરના ઈલાજ માટે માર્ગ મોકળો કરવો એ CRISPR માટે અનન્ય નથી. ઉદાહરણ તરીકે, CAR T સેલ થેરાપી, જે સેલ-આધારિત જીન થેરાપી માટે સંપૂર્ણપણે અલગ અભિગમનો ઉપયોગ કરે છે અને CRISPR ને પ્રતિબિંબિત કરતી નથી, એ જીવન બચાવનાર કેન્સર સારવાર છે જે FDA એ શોધ્યું છે, જે કેટલીક પરિસ્થિતિઓમાં કેન્સરનું કારણ બની શકે છે.
“અમે ચોક્કસપણે કોઈ અણધાર્યા પરિણામો ઈચ્છતા નથી. સંજનાએ કહ્યું, “જીનોમના કેટલાક ટુકડાઓ છે જે જો તમે આકસ્મિક રીતે સંપાદિત કરો છો, તો તે કદાચ મોટી વાત નથી, પરંતુ તે પછી અન્ય જનીનો છે જે અત્યંત મહત્વપૂર્ણ છે,” સંજનાએ કહ્યું. “ઓફ-ટાર્ગેટ ઇફેક્ટ્સ” અથવા ઘટનાઓ કે જેમાં જનીન વિવોમાં DNA સ્ટ્રાન્ડ પર અન્ય બિંદુને ખોટી રીતે સંપાદિત કરે છે તેનું સીધું મૂલ્યાંકન પડકારજનક છે.
એફડીએ ભલામણ કરે છે કે જનીન સંપાદન-આધારિત ઉપચારની અસરકારકતાને જોતા ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સના સમયગાળાના તપાસ અભ્યાસ પછી, ઉત્પાદન વહીવટ પછી 15 વર્ષનું લાંબા ગાળાનું ફોલો-અપ જરૂરી છે. એફડીએના સેન્ટર ફોર બાયોલોજિક્સ ઈવેલ્યુએશન એન્ડ રિસર્ચના ડિરેક્ટર પીટર માર્ક્સે જણાવ્યું હતું કે કેસગેવીની એજન્સીની મંજૂરી “વૈજ્ઞાનિક અને ક્લિનિકલ ડેટાના સખત મૂલ્યાંકન” પછી આવે છે. સંજનાએ સમજાવ્યું કે આ ક્ષણે, સંશોધકો જનીન સંપાદનની ચોકસાઈ અને ચોકસાઈને સુધારવા પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરી રહ્યા છે અને યોગ્ય ફોલો-અપ એકદમ યોગ્ય છે. “અત્યારે પ્રક્રિયા સાવચેત છે.”
હસન માને છે કે 15 વર્ષની ભલામણ સારી શરૂઆત છે. “હું જાણું છું કે ફાર્માસ્યુટિકલ કંપનીઓ વાસ્તવમાં તે લાંબા ગાળાના પોસ્ટ-માર્કેટ અભ્યાસને અનુસરે છે અને કરે છે તેમાં એકંદરે મોટી સમસ્યા છે.”
આ તે છે જ્યાં નવા અભિગમો રમતમાં આવે છે. બેઝ એડિટિંગ, CRISPR-પ્રાપ્ત જીનોમ સંપાદન પદ્ધતિ કે જે DNA સિક્વન્સમાં લક્ષિત ફેરફારો કરે છે, તે 2016 થી અસ્તિત્વમાં છે. બેઝ એડિટિંગનો ઉપયોગ કરતી દવાઓએ વૈજ્ઞાનિક સમુદાયમાં પહેલેથી જ પ્રગતિ કરી છે. વર્વે થેરાપ્યુટિક્સે એક જનીન સંપાદિત ઉપચાર વિકસાવ્યો છે જે એક જ પ્રેરણાથી દર્દીઓમાં કોલેસ્ટ્રોલ ઘટાડી શકે છે. વર્વેએ જણાવ્યું હતું કે ઉચ્ચ ડોઝ પરની સારવાર 2.5 વર્ષ સુધી ખરાબ કોલેસ્ટ્રોલ સાથે સંકળાયેલ પ્રોટીન ઘટાડવાની ક્ષમતા ધરાવે છે. બેઝ એડિટિંગ, જેમ કે CRISPR, સારવાર અને શોધ માટે ઘણી સંભવિત એપ્લિકેશનો ધરાવે છે. ઉદાહરણ તરીકે, આધાર સંપાદન જનીન પરિવર્તનને સુધારી શકે છે જે બાળપણના અંધત્વનું કારણ બને છે. વેઇલ કોર્નેલ મેડિસિન ખાતેના સંશોધકોએ એ પણ શોધી કાઢ્યું હતું કે બેઝ એડિટિંગ એ સમજવામાં મદદ કરી શકે છે કે કયા આનુવંશિક ફેરફારો કેન્સરની સારવાર માટે દર્દીના પ્રતિભાવને અસર કરે છે.
આધાર સંપાદકો જીનોમમાં ચોક્કસ સ્થાનમાં અન્ય કાર્યાત્મક તત્વ દાખલ કરવા માટે CRISPR નો ઉપયોગ કરે છે. “પરંતુ તે CRISPR કટીંગ અથવા બેઝ એડિટિંગ છે કે કેમ તેનાથી કોઈ ફરક પડતો નથી… જ્યારે પણ તમે DNA સંશોધિત કરી રહ્યાં હોવ… તમે જાણશો કે ઓફ-ટાર્ગેટ ઇફેક્ટ્સ શું છે અને તમે શરત લગાવી શકો છો કે FDA પણ તે જાણવા માંગે છે. સંજનાએ કહ્યું કે, તમારે પ્રમાણભૂત મોડલનો ઉપયોગ કરીને ડેટા એકત્રિત કરવાની જરૂર પડશે, જેમ કે સેલ કલ્ચર, અથવા એનિમલ મૉડલ, એ બતાવવા માટે કે ઑફ-ટાર્ગેટ ઇફેક્ટ્સ શૂન્ય અથવા શૂન્યની નજીક છે.
CRISPR-આધારિત ઉપચારો પહેલાથી જ સિકલ સેલ રોગની બહારની પરિસ્થિતિઓ માટે ઉચ્ચ રોગનિવારક સંભવિતતા દર્શાવે છે. રક્ત-આધારિત સારવારથી લઈને, કેન્સર માટે સંપાદિત એલોજેનિક રોગપ્રતિકારક કોષો સુધી, ઘણા માનવ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ ચાલી રહ્યા છે અથવા આવતા વર્ષે શરૂ થવાની અપેક્ષા છે. કેન્સર અને સ્વયંપ્રતિરક્ષા બિમારીઓ માટે અમુક કોષોને લક્ષ્યાંકિત કરતી જીન-એડિટિંગ થેરાપીની ટ્રાયલ 2024માં શરૂ થવાની ધારણા છે.
2025 સુધી એવું નહીં થાય કે અમને એક્સિઝન બાયોથેરાપ્યુટિક્સની CRISPR-આધારિત થેરાપી HIV ની સારવાર માટે કેવી રીતે કામ કરે છે તેની વધુ સારી સમજણ હશે. અલ્ઝાઈમરની સારવાર તરીકે જનીન સંપાદનનો ઉપયોગ હજુ તેના પ્રારંભિક તબક્કામાં છે, જેમાં ઉંદર સંશોધનમાં મોખરે છે. તેવી જ રીતે, યુનિવર્સિટી કોલેજ લંડનના સંશોધકોએ દર્શાવ્યું છે કે CRISPR બાળપણના વાઈના સારવાર-પ્રતિરોધક સ્વરૂપો માટે સંભવિત ઉપચાર તરીકે વચન ધરાવે છે. તાજેતરના અભ્યાસમાં, પ્રયોગશાળામાં વિકસિત જીન સંપાદિત થેરાપી ઉંદરમાં હુમલા ઘટાડવા માટે દર્શાવવામાં આવી હતી.
પરંતુ CRISPR ને હેતુ મુજબ સુરક્ષિત અને અસરકારક રીતે કામ કરવા માટે ક્લિનિકલ પ્રક્રિયા જ એકમાત્ર અવરોધ નથી. સામાન્ય રીતે CRISPR અને સંબંધિત થેરાપીઓની કિંમત ઍક્સેસમાં મોટો અવરોધ હશે. ઇનોવેટિવ જીનોમિક્સ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ (IGI), એક સંશોધન જૂથ કે જે દવામાં આ જનીન સંપાદનનો નૈતિક ઉપયોગ આગળ વધારવાની આશા રાખે છે, એવો અંદાજ છે કે સરેરાશ CRISPR-આધારિત ઉપચારનો દર દરદી દીઠ $500,000 થી $2 મિલિયનનો ખર્ચ થઈ શકે છે. IGI એ આ નવીન સારવારોની પહોંચ વધારવાના મુદ્દાને ઉકેલવા માટે “એફોર્ડેબિલિટી ટાસ્ક ફોર્સ” ની રચના કરી છે. વર્ટેક્સની સિકલ સેલ ટ્રીટમેન્ટનો ખર્ચ હોસ્પિટલના ખર્ચ પહેલા, સારવાર દીઠ $2.2 મિલિયન થાય છે. વર્ટેક્સના ચીફ સાયન્ટિફિક ઓફિસર ડેવિડ અલ્ટશુલરે જણાવ્યું હતું mit ટેક સમીક્ષા જે મેડિકલ ડિલિવરીમાં નવીનતા લાવવા અને દર્દીઓ માટે તેને વધુ સુલભ બનાવવા માંગે છે. “મને લાગે છે કે ગોળીની જેમ, વધુ અસરકારક રીતે વિતરિત કરી શકાય તેવો બીજો રસ્તો શોધીને ધ્યેય વહેલા પ્રાપ્ત થશે,” Altschuler જણાવ્યું હતું.
“એક્સેસ એ એક મોટી સમસ્યા છે અને તે એક મોટી ઇક્વિટી સમસ્યા છે,” CGS ના હસને એન્ગેજેટને જણાવ્યું હતું. “મને લાગે છે કે અમે અહીં ઇક્વિટીને વધુ વ્યાપક રીતે જોવા માંગીએ છીએ. એકવાર દવા બજારમાં આવે તે પછી તેની ઍક્સેસ કોને મળે છે તેના વિશે જ નથી, પરંતુ આ સારવારો તરફ દોરી જતા સંશોધનમાં આપણે ઇક્વિટીને કેવી રીતે પ્રાધાન્ય આપી શકીએ તે બાબત છે. હસને ધ્યાન દોર્યું હતું કે યુ.એસ. પહેલાથી જ સમાન આરોગ્ય સંભાળ ઍક્સેસ પ્રદાન કરવાનું નબળું કામ કરી રહ્યું છે, તેથી જ CGS જેવી સંસ્થાઓ માટે નૈતિક વિચારણાઓનું વજન ધરાવતા રક્ષકોના અમલીકરણ વિશે રાઉન્ડ ટેબલ ચર્ચા કરવી મહત્વપૂર્ણ છે. “જો તમે આરોગ્ય સંભાળની ઍક્સેસ ધરાવતા લોકોને સમર્થન આપો છો, તો તેમાં આ અદ્યતન સારવારોનો સમાવેશ થવો જોઈએ.”
આ લેખ મૂળરૂપે Engadget પર દેખાયો https://www.engadget.com/2023-was-a-big-year-for-crispr-based-gene-editing-but-challenges-remain-160009074.html?src=rss પ્રકાશિત પર